小细胞肺癌是一种恶性的肺癌,属于恶性肿瘤,尽管对铂类化疗有初步反应,但仍会迅速复发和进展。目前,亟需更有效的新疗法。
THIO是一种端粒靶向剂,目前其在非小细胞肺癌中的活性正在临床开发中。端粒与酶端粒酶在癌细胞的生长及耐药机制中发挥着重要作用。
近日,美国FDA已授予THIO孤儿药资格,用于治疗小细胞肺癌患者。
该制剂通过识别端粒酶起作用,使其进入癌细胞的端粒。一旦进入细胞,THIO就会抑制端粒的结构和功能,导致染色体末端打开和细胞死亡。
既往研究表明,使用低剂量的THIO治疗后,再进行抗PD-1/PD-L1免疫治疗,在临床前体细胞模型中消除了晚期肿瘤,并产生了癌细胞特异性免疫记忆,使免疫系统在治疗停止后对癌细胞仍保有活性。
也正因如此,THIO正在被开发作为非小细胞肺癌的二线或后线疗法,用于治疗对现有免疫检查点抑制剂标准治疗方案无效的非小细胞肺癌患者。
研究人员表示,端粒靶向疗法有望为一线治疗失败的小细胞肺癌、结直肠癌和肝细胞癌患者带来临床获益。
据悉,2022年4月,FDA曾授予THIO治疗肝细胞癌患者孤儿药称号。